Analysiert wurden die Einjahres-Längsschnittdaten von 114 SMA-Patienten im Alter von 2,7 bis 49,7, durchschnittlich 13,3 Jahren. 60 litten unter einer Typ-2- und 54 unter einer Typ-3-SMA. Unter Letzteren waren noch 32 gehfähig.
Der durchschnittliche RULM-Baseline- Score betrug im Kollektiv 22,6 Punkte (14,8 bei Typ-2- sowie 27,4 bei nicht-gehfähigen bzw. 34,2 bei gehfähigen Typ-3-Patienten (p < 0,0001). Er verringerte sich in den zwölf Monaten um -7 bis +9 Punkte (durchschnittl. nur um -0,41). Dabei unterschieden sich die drei SMA-Gruppen nicht signifikant voneinander: Die Veränderungen lagen bei den 60 Typ-2-Patienten bei -0,45 sowie bei den 22 nicht-gehfähigen Typ-3-Patienten bei -0,23 und bei den 32 gehfähigen Typ-3-Patienten bei -0,34 (p = 0,96). Auch die Relation zwischen RULM-Werten und den Altersklassen (30 Mon. bis < 5 Jahre, 5 bis < 10 Jahre, 10 bis < 15 Jahre, ≥ 15 Jahre) war zwischen den drei SMA-Gruppen nicht signifikant unterschiedlich.
Fazit der Autoren: Das RULM kann bei einem breiten Spektrum von gehfähigen/ nicht-gehfähigen SMA-Patienten verschiedenen Alters mit unterschiedlichen funktionellen Fähigkeiten bzw. Einschränkungen eingesetzt werden. Der „Decken- Effekt“ der Ursprungsversion ULM fiel hier mit 11,4 % der Patienten relativ gering aus. Er betrug bei den gehfähigen Patienten allerdings ca. ein Drittel. HL