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Neue Therapie bei akuter myeloischer Leukämie

Mit der Zulassung von Midostaurin bei der neu diagnostizierten FLT3-positiven AML steht in dieser Indikation die erste zielgerichtete und lebensverlängernde Therapie zur Verfügung. Der Multikinasen-Inhibitor wurde außerdem zur Therapie bei systemischen Mastozytosen zugelassen.

Die akute myeloische Leukämie (AML) macht ein Viertel aller Leukämien bei Erwachsenen aus. An AML erkranken jährlich etwa 3,7 pro 100 000 Personen, wobei die Rate im Alter stark ansteigt. Charakteristisch für die AML ist die klonale Expansion leukämischer Blasten im Knochenmark, wo sie gesunde Zellen verdrängen und die Hämatopoese behindern. Die gestörte Blutzellbildung erhöht das Risiko für Infektionen, Blutungen und ausgeprägte Anämien.

Die AML entwickelt sich sehr schnell. Eine besonders schlechte Prognose haben jene 30% AML-Patienten, die eine FLT3-Mutation tragen. Für sie steht mit der EU-Zulassung des Multikinasen-Inhibitors Midostaurin seit September 2017 erstmals eine zielgerichtete Therapie zur Verfügung. In der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie RATIFY erhielten jeweils 360 AML-Patienten zur Induktion Midostaurin oder Plazebo zusätzlich zu einer Standardchemotherapie aus Daunorubicin plus Cytarabin, gefolgt von Midostaurin oder Plazebo mit hochdosiertem Cytarabin zur Konsolidierung sowie anschließend Midostaurin als Monotherapie bzw. Plazebo in der Erhaltung (maximal zwölf 28-Tage-Zyklen).

"Das bedeutsamste Studienergebnis waren die positiven Resultate des Gesamtüberlebens", betonte Prof. Hartmut Döhner, Ulm. Die 4-Jahres-Überlebensraten lagen unter Midostaurin bei 51,4% gegenüber 44,3% im Plazebo-Arm. Das mediane Gesamtüberleben erreichte im Midostaurin-Arm 74,7 Monate, im Plazebo-Arm nur 25,6 Monate. „Midostaurin in Kombination mit der Standard-Chemotherapie wird den neuen Standard bei erwachsenen Patienten mit neu diagnostizierter AML mit FLT3-Mutation darstellen“, hielt Döhner fest.

Midostaurin ist zudem die erste zugelassene Therapie für drei Formen der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose. Bei dieser seltenen Erkrankung kommt es zur unkontrollierten Vermehrung von Mastzellen, mit der Folge von Organschäden, Knochenfrakturen und Anämien. Die Monotherapie mit Midostaurin bewirkt eine deutliche Reduktion der Mastzellkonzentration sowie der Symptomlast.  RS

Quelle:

Fachpressekonferenz:

„Rydapt® (Midostaurin) – Erste zielgerichtete Therapieoption bei neu diagnostizierter FLT3-positiver AML und bei advSM“, München, 19.10. 2017, Veranstalter: Novartis

Midostaurin: Rydapt®

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