Die Neuropathie-spezifische Lebensqualität (nach dem Norfolk QOL-Diabetic Neuropathy Questionnaire) war bei den 172 hATTR-Patienten der NEURO-TTR-Studie nahezu gleich stark beeinträchtigt wie die von 3.150 Patienten mit schwerer diabetischer Neuropathie mit Ulzerationen, Gangrän oder Amputationen in der Anamnese (48,4 vs. 50,4 Punkte).
Die allgemeine Lebensqualität (nach Short Form 36) war bei den hATTR-Patienten nicht nur ganz erheblich schlechter als die der Bevölkerung (p < 0,001): Die körperliche Funktionsdomäne (PCS) und andere körperliche Parameter waren sogar stärker beeinträchtigt als bei Patienten mit Morbus Crohn, Typ-2-Diabetes und Reizdarmsyndrom und ähnlich schlecht wie bei Patienten mit MS und Herzinsuffizienz - besonders bei fortgeschrittener hATTR. Die Studie spricht für die Bedeutung einer frühen Diagnose und Behandlung dieser seltenen Krankheit. HL